什么是SS-31?
SS-31是肽类研究中意外发现较为典型的例子之一。Hazel Szeto与Peter Schiller当初根本不是在寻找线粒体化合物——他们是在研究阿片受体,属于更广泛的肽化学研究项目的一部分,后来这一系列研究被更广泛地称为Szeto–Schiller(SS)肽系列。在这项工作过程中,他们发现其中一种先导化合物表现异常:它大量聚集在线粒体内部,并与心磷脂紧密结合——心磷脂是一种几乎只存在于线粒体内膜上的磷脂。这一单一观察结果重新定向了整个研究项目。SS-31是一种两亲性四肽,碱性与芳香族氨基酸交替排列,这种模式使其对富含心磷脂的膜具有强亲和力。详见其完整发现历史。
研究重点
由于SS-31的全部研究意义都源自其心磷脂结合发现,大多数研究应用都可直接追溯至这一单一机制性发现。它与Epitalon及NAD+同属KYIN的长寿与细胞健康类别,并在我们的线粒体套装中与MOTS-c搭配。详见我们的长寿与细胞健康研究概览,或与MOTS-c及Epitalon的比较。
- 线粒体膜研究
- 氧化应激研究
- 心磷脂相互作用研究
临床与临床前试验数据
TAZPOWER试验在12名经基因确诊的Barth综合征患者中研究了SS-31(以elamipretide形式):一个为期28周的随机、双盲、安慰剂对照阶段,随后是168周的开放标签延伸阶段。在28周的盲法阶段,elamipretide在主要终点上相较安慰剂未达到统计学显著性。阳性结果出现在其后的开放标签延伸阶段:膝伸肌力量提高超过45%,第168周时6分钟步行测试距离相较延伸阶段自身基线提高96.1米(p=.003)。FDA于2025年9月对FORZINITY(elamipretide)的加速批准正是基于这些肌力与开放标签数据,专门针对Barth综合征——而非基于最初的盲法试验结果。另外,原发性线粒体肌病试验(MMPOWER项目)结果不一、未有定论,进一步说明该批准仅针对Barth综合征,而非广泛的线粒体功能障碍。这是首个获FDA批准的线粒体靶向疗法,尽管该批准仅适用于须经处方及医疗监督使用的药物制剂FORZINITY——KYIN的SS-31仅供实验室研究用途销售,并非已获批准的药物。
供应情况
关于SS-31的常见问题
什么是SS-31?
SS-31是Hazel Szeto与Peter Schiller在阿片受体研究过程中发现的一种两亲性四肽,当时他们的一种先导化合物意外地聚集在线粒体内部,并与心磷脂(一种几乎只存在于线粒体内膜上的磷脂)紧密结合。它因其在降低氧化应激中的作用而被研究。
SS-31是否已进行人体试验?
是的。以品牌FORZINITY(elamipretide),它于2025年9月获得FDA加速批准,用于改善Barth综合征患者的肌肉力量,这是一种罕见的线粒体心磷脂代谢遗传性疾病。该批准得到TAZPOWER试验开放标签延伸阶段数据的支持,该阶段显示膝伸肌力量提高超过45%。